新型碱基编辑器横空出世：人体细胞中效率为50%，不易脱靶

资讯小白 · 发表于 2017-10-26 11:10:35

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	David Liu。腺嘌呤（A）、鸟嘌呤（G）、胞嘧啶（C）和胸腺嘧啶（T）是构成DNA的基本单元。这些碱基按照A-T，C-G这样配对形式，搭建起DNA的双螺旋结构。而在RNA中，胸腺嘧啶（T）由尿嘧啶（U）替代。去年，同样发表在《自然》杂志，David Liu及同事首次报告了他们的“碱基编辑器”，通过在Cas9蛋白上安装大鼠胞苷脱氨酶APOBEC1，Cas9的“剪刀”功能会消失，不再切割DNA双链，但仍能结合目标DNA片段，同时能将胞嘧啶（C）转化为尿嘧啶（U）。之后，再通过第三种蛋白，让细胞启动DNA修复程序，最终使得C-G碱基对替换为T-A碱基对。 David Liu及同事没有止步于去年的成果。科学家已经知道，在所有已知的疾病相关单碱基对突变中，约有一半和野生型G-C碱基对被转换成突变型A-T碱基对有关。而此次David Liu及同事报告的腺嘌呤碱基编辑器就可完成将A-T碱基对转换回G-C碱基对的任务，补上了去年成果中的遗憾。据报告，这一腺嘌呤碱基编辑器在细菌细胞和人体细胞中均能工作。在人体细胞中，它的效率为50%，且脱靶率很低，几乎不会造成随机插入、删除或其它突变的副作用。

彬粒粒 · 发表于 2017-10-26 11:10:35

裕一and里香 · 发表于 2017-10-26 11:10:35

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